유전자 치료제가 고난도 난치성 질환 치료의 핵심 기술로 빠르게 부상하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)을 중심으로 글로벌 제약사는 새로운 치료 방식을 앞다투어 개발하고 있으며, 국내에서도 기술 확보 및 시장 진출 경쟁이 본격화되는 상황이다.
유전적 결함을 직접 고쳐 병의 원인을 치료하는 ‘근본적 치료’라는 점에서 유전자 치료제는 기존 약물과 뚜렷한 차별성을 가진다. 특히 기존의 약물 치료로는 접근하기 어려웠던 희귀질환 환자들에게 새로운 가능성을 열어주고 있다.
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1. 급속히 증가하는 희귀 유전질환과 치료 수요
세계보건기구(WHO)에 따르면 현재 전 세계 희귀질환 환자는 약 7000만 명을 넘으며, 매년 증가 추세를 보이고 있다. 국내 또한 연간 약 20만 명 이상의 환자가 희귀 유전질환을 겪고 있는 것으로 집계된다.
희귀질환은 대부분 단일 유전자 결함으로 발병하기 때문에 치료 방법이 매우 제한적이다. 기존 치료제는 증상을 완화하거나 진행을 늦추는 수준이었지만, 유전자 치료제는 병의 근본 원인을 교정해 장기적 효과를 기대할 수 있다는 점에서 의료계의 주목을 받고 있다.
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2. 유전자 치료제의 작동 원리
(1) 체내 직접 전달 방식(In vivo)
유전물질을 체내로 직접 주입해 손상된 유전자를 교정하는 방식이다.
대표적으로 바이러스를 활용한 바이럴 벡터(viral vector) 기술이 널리 사용된다.
AAV 기반 치료제는 신경계 질환과 근육 질환 등에서 높은 효율을 보여 현재 가장 활발히 연구되고 있다.
(2) 체외 조작 방식(Ex vivo)
환자 세포를 체외에서 유전적으로 조작한 뒤 다시 체내에 주입하는 방식이다.
대표적 예시로는 CAR-T 치료제가 있다.
이 방식은 세포를 직접 편집하거나 특정 기능을 강화할 수 있어, 혈액암 치료에서 뛰어난 성과를 보이며 상업화에 성공했다.
(3) 혁신 기술의 확대 – CRISPR 기반 치료제
CRISPR 유전자 가위 기술은 특정 DNA 부위를 정확하게 절단하고 교정할 수 있어 차세대 치료 기술로 손꼽힌다.
2020년을 기점으로 CRISPR 적용 치료제가 임상 단계로 진입하여, 과거 치료가 불가능했던 질환의 가능성이 열리고 있다.
3. 빠르게 성장하는 글로벌 유전자 치료제 시장
세계 유전자 치료제 시장은 2023년 약 30조 원 규모에서 2030년 100조 원 이상으로 급성장할 것으로 전망된다.
특히 다음과 같은 세 가지 요인이 시장 확대를 이끌고 있다.
(1) 글로벌 제약사의 대규모 투자
노바티스, 화이자, 로슈 등 글로벌 빅파마는 유전자 치료 파이프라인을 지속 확장하고 있으며, 희귀질환과 신경계 질환을 중심으로 다양한 임상시험을 진행 중이다.
(2) 차세대 기술의 상용화
CAR-T, CRISPR 치료제는 이미 일부 분야에서 상용화되었고, 적용 범위 또한 암 치료에서 유전성 질환·면역질환까지 확장되고 있다.
(3) 규제 기관의 지원 강화
FDA는 혁신 의료기술의 신속 승인 제도를 도입하며 유전자 치료제 개발을 적극적으로 지원하고 있다. 이로 인해 임상 기간이 단축되고, 상업화 속도도 과거보다 빠르게 진행되고 있다.
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4. 국내 시장 전망과 과제
국내 제약·바이오 기업들도 유전자 치료제 개발을 본격화하고 있다.
AAV 기반 기술 확보, CRISPR 연구센터 설립, 바이오 소재 생산 공장 증설 등 인프라 투자가 활발하다.
다만, 국내 산업이 글로벌 시장을 선도하기 위해서는 다음과 같은 과제가 남아 있다.
대규모 R&D 투자와 전문 인력 확보
임상 인프라 및 규제 환경 개선
고가 치료제의 보험 적용 및 환자 접근성 확대
정부와 민간기업의 협력 전략이 강화될수록 유전자 치료제 시장 경쟁력은 더욱 높아질 것으로 분석된다.
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5. 결론: 유전자 치료제는 미래 의료의 핵심 기술
유전자 치료제는 단순히 증상을 완화하는 기존 치료 방식과 달리, 질환의 원인을 직접 교정하는 혁신적 치료법이다.
희귀질환, 난치성 질환, 암 치료 전반에 걸쳐 적용성이 확대되며 글로벌 시장 규모 또한 급성장하고 있다.
기술 발전 속도, 규제 지원, 기업 투자 등이 결합되면서 유전자 치료제는 향후 10년간 의료 산업을 이끌 핵심 분야로 자리매김할 것으로 전망된다.